В Женеве синтезировали вещество, способное затормозить миотубулярную миопатию

Ученые Женевского университета (UNIGE) выделили молекулу под названием тамоксифен, которая способна остановить развитие смертельного генетического заболевания.

На сегодняшний день лекарства от этой страшной болезни не существует.По данным UNIGE, эта поражающая хромосому Х болезнь затрагивает одного мальчика из 50 000. С рождения она вызывает паралич всех скелетных мышц, в результате чего около 90% заболевших малышей не доживают до двух лет.В настоящее время проводятся исследования в области генетической терапии, однако, для достижения эффективности этих клинических исследований потребуются годы. Ученые UNIGE в сотрудничестве с университетом Страсбурга, решили исследовать молекулу тамоксифен, которую уже разрешено применять при лечении человека.Этот медикамент уже давно используется для лечения рака груди, так как молекула обладает свойствами защиты мускульных тканей и применялся против миопатии Дюшенна, генетической мускульной болезни, которая поражает одного мальчика из 3500, в результате чего его средняя продолжительность жизни не превышает 30 лет.Опыты использования лекарственного средства на больных мышах показали резкое замедление развития паралича, их мускульная сила утроилась, а мускульная недостаточность между здоровой и больной мышью была восстановлена на 60%.