Препарат предназначен для лечения, которое может значительно улучшить воздействие существующих лекарств и помочь пациентам, у которых нет другого выбора.
Статус "Prime" гарантирует ускоренное обследование для одобрения этого продукта, которое может стать первым пероральным средством против различных типов (1, 2 и 3) SMA.
Последнее является серьезным генетическим дегенеративным заболеванием, которое поражает детей. Это - основная генетическая причина младенческой смертности, которая поражает примерно одного из каждых 11 000 детей. SMA вызывает прогрессирующую потерю нервных клеток в спинном мозге, которая контролирует движение мышц. Эта мышечная атрофия очень изнурительна и может часто приводить к смерти у детей в возрасте до двух лет.
Risdiplam в настоящее время проходит клинические исследования для всех типов ADM. «Решение EMA признает потенциал Risdiplam в достижении значимых результатов для пациентов и удовлетворения текущих потребностей ADM», - со слов Сандры Хорнинг, главного медицинского директора Roche.
Целью лечения является увеличение выработки функционального SMN, белка, дефицит которого может иметь разрушительные последствия благодаря гену SMN2. По данным портала бельгийского телетона, мышечные амиотрофии проксимального отдела позвоночника более чем в 98% случаев обусловлены потерей гена SMN1 (копия которого является SMN2), что вызывает дефицит СМН белка.
Специалисты отмечают, что при атрофии мышц позвоночника каждый случай уникален и что невозможно точно предсказать долгосрочный ход заболевания, по крайней мере, на начальном этапе, при постановке диагноза.
Neuroscience является основной областью исследований для Roche, которая имеет среди лидеров отрасли целый портфель продуктов. Группа проводит исследования клинических разработок для различных типов заболеваний, включая, в дополнение к ADS, болезнь Альцгеймера, Паркинсона, аутизм или болезнь Хантингтона.
Novartis, главный конкурент Roche, также ведет активный поиск в этой области. В начале ноября группа объявила о запуске в первой половине 2019 года препарата AVXS101 против спинальной мышечной атрофии типа 1, который также представлен для лечения. Параллельно Novartis ведет клинические разработки для других типов ADM.
Согласно недавнему исследованию Grand View Research, объем лечения SMA к 2025 году составит 3,9 млрд долларов. Ожидается, что к тому времени совокупный годовой рост составит 12,9%. Специалисты отмечают, что тот факт, что эта болезнь все больше привлекает внимание общественности, стимулирует этот рынок и продвигает разработку новых лекарственных продуктов.
